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国家组合拳:2000多万罕见病患者的福音

来源:
新华网
2019/02/21 08:34
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  中国家庭应急网2019年2月21日讯:罕见病由于临床上病例少、经验少,导致高误诊、高漏诊、用药难等问题,往往被称为“医学的孤儿”。

  来自安徽合肥的两岁多男童飞飞罹患“无痛无汗症”,常把手指咬得血肉模糊,用手拔掉自己四颗牙齿,却都没有疼痛感。这种罕见病在全球只有约100例。

  飞飞罹患的“无痛无汗症”是目前确认的7000多种罕见病之一。根据世界卫生组织的定义,罕见病是指患病人数占总人口0.65‰—1‰的疾病,包括渐冻症、“玻璃人”(血友病)、“木偶人”(多发性硬化症)、不自觉跳舞(亨廷顿舞蹈症)、松软儿(脊髓性肌萎缩症)、PNH(阵发性睡眠性血红蛋白尿症)等等。其实罕见病并不罕见,全部罕见病种共有7000多种,我国所有罕见病患者加在一起人数已达2000多万……

  今年30岁的潘龙飞是一名卡尔曼氏综合征患者。这是一种罕见的遗传性疾病,患者由于性腺功能减退,导致第二性征发育不良或缺失,此外还伴有嗅觉的减退丧失。

  “我是23岁才确诊的。”潘龙飞说,从小他就比其他人瘦小,体弱多病,从6岁起父母就带着他四处求医问药,直到23岁时才得以确诊。每隔两三天,他就要注射一次人绒毛膜促性腺激素(HCG)来维持体内激素平衡。潘龙飞说,业内有一种说法,“罕见病很罕见,但是能看罕见病的医生其实更罕见。”

  北京协和医院副院长张抒扬认为,“从关心重视多发病、常见病,逐渐走向关注关爱少见病、疑难病,特别是预后差的罕见病,对罕见病患者的关怀是社会发展和文明的体现,也代表着医疗的公平公正。罕见病诊疗的规范和孤儿药的开发,也将带动医学整体水平的发展。”

  过去的一年,是国家逐渐规范罕见病诊疗的一年。

  2018年版《国家基本药物目录》、国家卫生健康委员会等5部门联合制定的《第一批罕见病目录》等陆续出台……癌症及罕见病患者迎来了希望。

  近期,从癌症到罕见病,国家再次对重大疾病防治出台“组合拳”。

  ——保障罕见病患者用药。继2016年12月国务院把扶持“孤儿药”纳入“十三五”深化医改的重点任务后,今年2月11日,国务院常务会决定对罕见病药品给予增值税优惠。从3月1日起,对首批21个罕见病药品和4个原料药,参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税,国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。

  2月15日,国家卫健委官网发布《国家卫生健康委办公厅关于建立全国罕见病诊疗协作网的通知》,遴选出了罕见病诊疗能力较强、诊疗病例较多的324家医院作为协作网医院,组建罕见病诊疗协作网。

  据国家药品监督管理局药品注册司司长王平介绍,对临床急需的境外新药建立了专门的审评机制,遴选了第一批临床急需的48个品种,包括罕见病的治疗药品和治疗严重危及生命的部分药品,对于罕见病治疗药品的审批时间是3个月内审结,对于其他的急需的治疗药品是6个月内审结。2018年批准的抗癌新药18个,比2017年增长157%。

 

  继部分抗癌药降价、进医保后,“保障2000万罕见病患者用药”提上议程,备受关注。近期,国务院召开常务会议部署加强癌症早诊早治和用药保障的措施,决定对罕见病药品给予增值税优惠。

  从多发病常见病,到罕见病、疑难病,国家打出“组合拳”,满足重大疾病患者“一粒药”的期待。(来源:新华社,作者:肖思思、廖君、鲍晓菁、林苗苗,原标题《让“罕见病”不再是“孤儿”——重大疾病患者“一粒药”的期待何解?》)

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